Recherche pharmaceutique

L’innovation en matière de médicaments : un chemin parsemé d’obstacles

Pour les personnes atteintes d’une maladie rare, l’arrivée d’un premier médicament représente souvent le gage d’une meilleure qualité de vie, voire d’une plus grande longévité. Or, faute d’un système d’évaluation adapté à la réalité de ces maladies, plusieurs patients sont privés d’un traitement potentiel même à la suite de son approbation par Santé Canada, soutient le président d’Avir Pharma. Située à Blainville, cette entreprise québécoise qui emploie majoritairement des Québécois se spécialise dans la commercialisation de médicaments innovants.

Faire une différence dans la vie des personnes souffrant d’une maladie rare est au cœur de la mission d’Avir Pharma, fondée en 2013. Grâce à des alliances stratégiques établies avec des fabricants européens et américains, la jeune entreprise pharmaceutique détient les droits de 13 produits, dont 2 traitements novateurs contre des maladies rares.

Barrière à l’accès

Le Conseil d’examen des prix des médicaments brevetés (CEPMB), un organisme fédéral indépendant, détermine le prix plafond de chaque nouveau médicament breveté sur la base de données de différents pays industrialisés. Toutefois, le CEPMB fait l’objet d’une réforme depuis quatre ans qui laisse l’industrie dans l’incertitude. « En octobre 2020, nous avions reçu les lignes directrices qui se voulaient finales. Puis, à la veille de l’entrée en vigueur, on nous a annoncé le report de sa mise en application pour juillet 2021 », explique Olivier St-Denis, président d'Avir Pharma.

« Ces dernières années, nous nageons dans l’inconnu, de sorte qu’on est constamment devant un dilemme à savoir s’il faut commercialiser les produits en prenant des risques comme entreprise ou attendre et priver les patients de thérapies approuvées par Santé Canada. »

Plusieurs embûches

En dehors du Québec, l’Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) détermine, à partir des études cliniques et économiques disponibles, si un nouveau médicament devrait être remboursé ou non par les régimes d’assurance publics. « Les exigences de l’ACMTS sont plus élevées qu’auparavant. Cela ne tient pas compte du fait qu’avec les maladies rares, il est difficile de présenter des études cliniques répondant à tous les paramètres requis », soutient Olivier St-Denis, qui dénonce aussi l’absence d’un mécanisme de revue prioritaire pour l’évaluation d’un dossier.

Au Québec, les recommandations liées aux remboursements sont effectuées par l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS). Avir Pharma souhaite d'ailleurs souligner l’ouverture et le discernement démontrés par l’INESSS au moment de la revue de dossiers.

Bien que les médicaments servant à traiter les maladies rares s’adressent à un nombre très restreint de patients, ils sont soumis au même système rigoureux d’évaluation et suivent le même processus de revue que tous les autres traitements, ce qui est à la fois onéreux, complexe et très lent, selon le président d’Avir Pharma :

« Le simple fait que les frais de revue engendrés tout au long du processus de précommercialisation soient identiques, sans égard à la taille de l'entreprise ni à la dimension du marché, me semble problématique. »

Des maladies rares pour lesquelles Avir Pharma a rendu deux produits disponibles

Œsophagite à éosinophiles (OE) : elle affecte près de 15 000 Canadiens, et il n’y avait aucun médicament approuvé jusqu’à maintenant pour la traiter.

Aspergillose et mucormycose invasives : on dénombre près de 600 personnes au Canada qui en sont atteintes. Ces deux infections fongiques mettent en jeu le pronostic vital et touchent souvent les patients immunosupprimés, comme ceux qui sont atteints d'un cancer.

Malgré qu’Avir Pharma ait reçu l’autorisation par Santé Canada en novembre 2019 pour son produit en OE, sa commercialisation n’a été rendue possible qu’en janvier 2021, en partie en raison du contexte de la réforme du CEPMB. Et encore, ce médicament – le seul à être approuvé au pays pour l’œsophagite à éosinophiles – est remboursable uniquement par les assureurs privés, puisque les négociations avec les régimes publics traînent en longueur.

« Pendant ce temps, des patients dans le besoin ne bénéficient toujours pas d’un médicament qui leur permet de se nourrir sans l’anxiété quotidienne qu’un aliment reste coincé dans leur œsophage et puisse nécessiter une visite à l’urgence pour le déloger. »

Dans les échanges qu’Avir Pharma entretient avec ses partenaires potentiels, le même commentaire revient souvent : la commercialisation au Canada est complexe, lente et très coûteuse. « Certains fabricants ne voient donc aucun avantage à négocier de licence pour le Canada, ce qui rend la tâche plus difficile pour Avir Pharma, qui travaille à introduire des médicaments s’adressant à un petit groupe au pays », fait valoir le dirigeant. En fait, plus de la moitié des nouvelles thérapies commercialisées mondialement en 2018 ne sont pas encore offertes au Canada. La majorité de ces traitements visent des maladies rares et l’oncologie.

Pistes de solution

Selon Olivier St-Denis, la solution passe par un système d’évaluation adapté aux médicaments pour les maladies rares. « Nous ne pouvons pas continuer avec un système universel qui ignore les particularités et les conditions associées à ces solutions de santé. Autrement, l’innovation risque de s’éteindre au pays, laissant des milliers de patients dans la détresse. Un système de priorisation ainsi qu’une tarification adaptée sont deux des pistes potentielles parmi plusieurs qui pourraient être rapidement et efficacement implantées », conclut-il.

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